当前,全球医药产业面临共同难题:新药研发周期长、成本高、成功率低。传统药物发现主要依赖科研人员在数百万种已知化合物中筛选,往往需要数年时间。如何突破此瓶颈,已成为制药行业必须回答的问题。英矽智能的探索为此提供了新的思路。早在2005年,Zhavoronkov提出一个更主动的路径:与其在既有化合物库中“碰运气”,不如利用人工智能从头设计全新分子,使其具备与靶蛋白结合所需的关键特性。这一理念得到深度学习先驱Yoshua Bengio和“AI教父”Yann LeCun等业界专家的认可与支持。2019年,英矽智能团队在《自然·生物技术》发表的研究深入验证了该思路的可行性。研究人员仅用21天就为指定蛋白质靶点找到可用于小鼠实验的分子;从分子设计、合成到体内实验的完整流程共用时46天,而传统方法通常需要一年甚至更久,研发效率提升超过十倍。基于这一进展,英矽智能将研究延伸至与衰老和疾病同时涉及的的蛋白质靶点。其出发点在于:衰老是持续的生物学过程,许多疾病可视为衰老相关机制的具体表现。围绕这类靶点开展药物研发,有望兼顾抗衰老与疾病治疗。英矽智能首个进入二期临床试验的候选药物“Phoenix”,从项目启动到确定为候选药物仅用18个月,再次缩短了行业常见周期。另外,Zhavoronkov也指出了现实瓶颈:开发一个AI模型大约需要6个月,但验证其有效性可能需要6年。这凸显了理论能力与实际转化之间的差距。要把AI的优势真正落实为可用的医疗成果,还需要完整的产业链支撑,包括更快的分子合成、更高效的分子测试、动物实验以及临床试验等关键环节。
从技术热潮走向产业深水区,新药研发变革的关键不在概念有多响亮,而在能否用可验证的证据链和可复制的工程体系,把“更快的发现”真正转化为“更可靠的治疗”。在效率与安全并重的前提下推进创新,持续补齐数据治理、实验自动化与临床转化能力,才能让面向疾病与衰老的探索更扎实地服务健康需求,也为全球生命科学创新提供更有价值的中国实践。