最近大家可能注意到了，首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心给原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者开出了一张特别的处方。这个叫Seladelpar的药，是全球首款获批的强效选择性PPARδ激动剂。2024年1月，在贾继东教授的带领下，友谊医院肝病中心率先在国内应用了这一药物。这可是个大新闻，标志着我国在这个领域的治疗跟上了国际前沿步伐。虽然PBC被列为罕见病，但其实它在临床上非常常见。根据贾教授的数据，我国的患病率大概是每10万人中有20.5个患者，而且随着诊断水平的提高，确诊病例还在不断增多。不过这种病比较狡猾，症状往往不明显，很多人就是在体检时发现碱性磷酸酶或γ-谷氨酰转肽酶指标异常了才知道。等到出现脾大、血小板减少这些严重症状时，往往已经错过了最佳治疗时机。Seladelpar这种新药就能解决不少问题。一方面它能和熊去氧胆酸联合治疗那些对传统疗法反应不好的成人PBC患者，或者给那些无法耐受传统药物的患者单药使用；另一方面它能改善生化指标的同时缓解瘙痒症状。要知道，超过70%的患者都深受瘙痒折磨，严重时甚至会导致失眠和皮肤损伤。贾教授说过，这种瘙痒在国外甚至都被列为肝移植的指征了。这次药物落地不仅是一次技术上的突破，也反映出我国罕见病防治体系越来越完善。从上世纪50年代认为PBC只在西方出现到现在诊断技术普及，我国的肝脏疾病诊疗能力有了很大进步。更重要的是像友谊医院这样的诊疗中心形成了很好的转诊效应，让更多患者能得到规范治疗。未来随着更多创新疗法的引入和临床经验的积累，我国的诊疗水平肯定还会持续提升。这一进展充分体现了国家对罕见病患者健康权益的高度重视。