甲状腺眼病是成人最常见的眼眶疾病之一，长期困扰全球患者；它可引起眼球突出、复视等症状，显著影响生活质量。长期以来，治疗主要依赖糖皮质激素和放疗，但往往只能缓解部分炎症反应，对突眼改善有限，且副作用不容忽视。其根本原因于，传统方案难以从免疫机制层面有效阻断疾病进展。随着研究推进，IGF-1R等关键靶点的发现为治疗提供了新的方向。2020年，首款IGF-1R单抗药物在美国获批上市，但由于价格高昂且未进入中国市场，国内患者难以获得同等治疗机会。为解决该现实问题，信达生物联合中国工程院院士范先群团队，历经多年研发，推出具有自主知识产权的替妥尤单抗N01注射液。该药物通过结构优化，在保证疗效的同时降低了毒副作用。临床研究显示，其突眼回退较基线下降2.85mm，临床活动性评分改善比例达80.5%。该药物研发也体现出高效的组织协同能力。研究团队联合国内30余家医疗机构，完成从I期到III期的完整临床试验。在2026年亚太眼科学会年会上公布的数据显示，药物组眼球突出应答率显著高于安慰剂组。有关研究成果已发表于国际权威期刊《JAMA眼科学》。在可及性上，该药物于2025年获批上市后，定价约为美国同类产品的1/15；2026年纳入医保后，患者自付费用降至约2万元，经济负担明显减轻。医保的规范化管理也为用药安全和疗效随访提供了保障。业内专家认为，这一进展具有多重意义。范先群院士表示，这是在借鉴国际前沿研究基础上，结合国内临床需求实现的创新突破。上海交通大学医学院周慧芳教授指出，中国临床试验数据正成为全球甲状腺眼病治疗研究的重要组成部分。
从“主要依靠激素与手术”到“以靶向药物为核心、以医保支付为支撑”，甲状腺眼病治疗正经历从技术突破到制度衔接的完整升级。面向未来，仍需以临床价值为导向、以真实需求为牵引，推动创新成果在更大范围内规范应用、可负担应用，让更多患者不仅“看得清”，也能重建生活信心与社会参与能力。