问题——罕见病与部分难治性心血管疾病的治疗长期面临两大瓶颈：其一——疾病靶点明确——但“药到靶细胞”仍然困难。核酸类药物体内递送常受细胞膜屏障、组织分布不均与脱靶风险影响；其二，罕见遗传病治疗多依赖长期、重复给药的替代疗法，患者负担重、可及性有限，且难以从根本上纠正基因缺陷。如何在安全性与有效性之间取得平衡，并形成可规模化的研发路径，成为国际药企竞争的关键。 原因——从产业发展看，细胞与基因疗法正从“概念验证”走向“平台化竞争”。一上，心血管疾病患者基数大、临床需求强，但核酸疗法可精准调控的靶点选择与递送技术仍是短板；另一方面，罕见病研发在政策工具与监管机制推动下加速推进，美国FDA的孤儿药、快速通道等认定，为满足未被满足的临床需求提供了更清晰的沟通与审评路径。此次拜耳在大会期间同步披露合作与监管进展，体现其在平台技术、适应症选择与临床推进节奏上的整体布局。 影响——在心血管方向，拜耳与Soufflé Therapeutics的合作聚焦“细胞特异性”递送此核心难题。合作拟利用Soufflé在细胞特异性配体设计与受体识别、配体优化及siRNA工程等技术，将新型siRNA候选药物更精准递送至心肌细胞，瞄准扩张型心肌病等罕见心脏病亚型，目标指向潜在“同类最佳”疗法。若递送效率与安全性得到验证，有望减少脱靶效应、降低给药频率，提升长期治疗的可持续性，并为核酸药物在心血管领域拓展适应症提供可复制的技术路径。 在罕见病方向，AskBio的AB-1009用于晚发型庞贝氏症的IND获受理，意味着这一目进入临床验证阶段。晚发型庞贝氏症是一种进行性、致残性的遗传病，患者因关键酶缺乏而出现多系统受累，长期治疗常依赖外源性酶替代疗法。AAV基因疗法的核心在于从遗传层面纠正缺陷或提升体内酶水平，从而减少对外源补充的依赖。该项目获得快速通道与孤儿药资格认定，反映监管层对紧迫治疗需求的回应，也为后续临床设计、终点沟通与审评节奏提供更明确的路径与便利条件。 对策——对企业而言，下一步关键是把“技术优势”转化为“临床证据”。其一，在心脏靶向siRNA项目上，需要通过系统的药代与组织分布、组织特异性、免疫反应及长期安全性研究，验证细胞选择性递送能否在人体环境中稳定实现，并明确相较现有治疗方案的差异化价值；其二，在AB-1009临床推进中，应更完善受试者入组标准、基线评估与长期随访，重点关注AAV对应的免疫反应、剂量选择与持续表达带来的获益—风险平衡。同时，罕见病治疗还需与支付体系、患者管理及真实世界数据建设合力推进，以提升疗法可及性与长期可持续性。 前景——从行业趋势看，细胞与基因疗法正从“单点突破”走向“多适应症扩展”。心脏靶向siRNA若能在递送与安全性上取得突破，将为核酸疗法进入心血管疾病这一传统高门槛领域打开更大空间；而庞贝氏症等罕见遗传病基因疗法的临床推进，有望推动治疗从“替代治疗”向“根因治疗”转变。此外，长期随访、生产一致性与质量控制仍是全球共同挑战，未来产业竞争将更多体现为平台能力、临床执行与合规体系的综合实力。
拜耳在基因疗法与细胞疗法领域的进展，显示精准医学正加速走向临床应用；无论是通过细胞特异性靶向技术提升基因药物递送效率，还是以基因疗法为罕见病患者带来新的治疗选择，这些进展都指向同一个方向：让治疗更精准、更可持续。随着更多创新疗法完成临床验证并进入应用阶段，一些过去被视为“难以治疗”的遗传性疾病和罕见病，有望逐步转变为可以长期管理甚至改善预后的疾病。这不仅意味着技术进步，也回应了患者对生存质量与治疗可及性的现实期待。