哎呀，第19个国际罕见病日刚过去，这消息简直太振奋了！长沙晚报的记者徐媛和通讯员李雅雯还有赵昕跑来跟我们爆料，说是湖南省儿童医院这回真的干了件大事，把三款罕见病新药都给弄进来了。这下可好，那些以前非要跑去外地寻医问药的小可怜，在家门口就能享受到先进的治疗了。 这三款药分别是地夫可特、维托拉生还有伏索利肽。特别是那个维托拉生，简直太厉害！医院可是继海南博鳌乐城先行区之后，国内率先让它在临床常规用起来的地方。首批符合条件的患儿都已经在那儿打针了呢。至于那个软骨发育不全的毛病，是因为FGFR3基因突变引起的，之前国内连个特效药都没有。现在医院把伏索利肽也引进来了，这可是全球首个靶向C型利钠肽受体的生物制剂。 说到这个引进的过程啊，那真是一波三折。医院可是费了好大劲打通了临时进口和常规采购的两个通道。这不仅仅是医院主导、药学牵头、多部门协同的结果，更是国家药品监督管理局给的绿色通道在起作用。吴丽文副院长还特意提到：“时间就是生命啊，早一分钟用上药，这些孩子们就能多一点机会。” 既然药进来了，治疗肯定也更专业了。医院把神经内科、康复中心、心脏中心这些科室都给凑一块儿了，给每个患儿量身定做方案。尤其是那个DMD（杜氏肌营养不良），以前只能靠激素拖一拖，现在有了地夫可特和维托拉生，改善肌肉力量和运动功能都不在话下。 湖南省儿童医院作为湖南省儿童罕见病联盟的盟主单位和湖南省药学会罕见病药物专委会的主委单位，这次行动可是得到了湖南省卫生健康委大力支持的。他们现在正琢磨着怎么把这种临时进口的好模式复制到其他病种上呢。以后咱们省内的罕见病家庭就能更省心啦！ 为了确保疗效，医院还把药物引进前的研究评估、用药中的调整监测，再到长期随访都给包圆了。这种全周期的服务体系做得真贴心！据介绍，维托拉生这款药医院可是深度参与过国际多中心二期和三期临床试验的呢。 最后我想说：“虽然是第19个国际罕见病日了，但孩子们的希望依然很明亮！”