嘿，大家有没有听说全球外泌体赛道现在跑得挺快啊？美国和欧洲那边已经冲到前头了，首款外泌体药物眼看就要上市了。咱们要是对这些消息感兴趣，去关注一下博雅生命公众号吧，最新的动向都不会错过。今天我就跟大家唠唠最近外泌体领域的两则大新闻。 先说Capricor这家公司，他们推出的Deramiocel可是同类疗法里的领头羊。Deramiocel是一种同种异体外泌体细胞疗法，主要由心脏来源细胞组成，这种细胞能释放微RNA、非编码RNA还有蛋白等成分。这玩意儿挺管用的，专门用来改善DMD患者的肌肉瘢痕和心脏功能。Deramiocel还挺特别，免疫调节活性挺强的，能帮助细胞再生。 去年12月Capricor就公布了个好消息：HOPE-3试验的顶线数据很给力。这个试验在美国20个顶尖临床中心招募了106名受试者。结果显示，Deramiocel不光达标了主要终点，次要心脏终点也达到了统计显著性。特别是与安慰剂相比，上肢功能疾病进展减缓了54%，左心室射血分数也减缓了91%。 紧接着今年3月10日又传来了好消息：美国FDA已经撤回之前对Deramiocel的完整回应函（CRL），重新开始审评它针对DMD心肌病的BLA申请。这次是按2类重新提交的PDUFA目标审评日期是8月22日。据了解FDA现在还没发现什么问题呢。如果Deramiocel最后真的获批上市，Capricor还能拿到FDA的优先审评券（PRV），以后研发其他产品的速度能加快不少。 另外一个重磅消息是INTENT公司的PEP生物制剂™，这也是个外泌体疗法。2026年1月FDA给这个药开了绿灯，授予了它治疗糖尿病足溃疡（DFU）的快速通道认证。而且FDA还同意INTENT提交的初步儿科研究计划，支持他们为即将提交的BLA申请全面的儿科研究豁免。据说INTENT计划在今年正式启动这个药针对DFU的关键性III期临床试验。如果一切顺利的话，PEP生物制剂™很有可能成为全球首款获批的外泌体疗法。 总之现在外泌体技术已经从实验室走向了临床应用，咱们以后说不定能看到更多基于这种技术的好药出现。