KJ的生活发生了翻天覆地的变化。现在他能把过去的病情抛在脑后，跟家人一起在家里学走路。医生给他做了CRISPR基因编辑手术，这是全球第一个做这种手术的婴儿，改变了他原本可能非常短暂的人生。KJ现在还能庆祝他的第一个圣诞节。去年的这个时候，他还在重症监护室里度过。医生们的目标是让他过上正常的童年生活。 这个实验给科学家们带来了巨大的启示。宾夕法尼亚大学的Kiran Musunuru医生和费城儿童医院的Rebecca Ahrens-Nicklas医生密切合作，他们计划把这种个性化治疗推广到更多孩子身上。GTIMD项目专门研究先天性代谢缺陷，这类疾病往往缺乏有效治疗手段。 这个疗法重塑了KJ家庭的日常生活。他们终于能把孩子从医院接回家。这次治疗还引发了政策讨论，因为这种治疗是针对单一患者设计的。《新英格兰医学杂志》报道了KJ的经历，并强调它对罕见疾病社区的重要意义。 监管机构和研究人员现在正在讨论如何评估类似的个性化治疗。这个实验展示了临床医生、研究人员和监管机构之间快速合作的力量。到了2025年，KJ日益增长的“首次经历”清单就是最好的证明。