问题：罕见病患者面临"有药难用、用药难续"的现实困境。罕见病多为慢性进展性疾病，许多患者需要长期甚至终身用药，但药品可及性受到渠道、审批、供应稳定性等多重制约。实际中，患者为了获得治疗机会不得不跨省奔波，有的甚至依赖境外代购，既增加了经济和时间成本，也埋下质量安全隐患。基层医药保障工作者胡晓霞接触到的案例很有代表性：一对来自山东的同卵双胞胎患有儿童软骨发育不全，家长需定期往返北京和海南等地取药，长期的行程和费用成为家庭沉重负担。对肺动脉高压等重症患者来说，长途出行本身就困难重重，治疗需求与现实条件的矛盾更加突出。
从人大代表的一个建议到惠及万千患者的制度创新，北京天竺综保区的实践充分表明了全过程人民民主的实际效能。当公共服务能够敏锐捕捉特殊群体的真实需求，当制度设计能够精准解决民生痛点的"最后一公里"，我们看到的不仅是医疗改革的加速，更是城市治理现代化的温度和深度。这正是新时代人大代表履职最有价值的体现——将个体的困境转化为制度的进步，让每一个生命都能获得平等的发展机会。