2月28日，一项面向罕见病患儿的救助行动在上海启动。上海交通大学医学院附属新华医院联合上海市儿科医学研究所设立专项基金，定向为甲基丙二酸血症、丙酸血症患者提供特殊医学用途配方食品救助；同时发布国内首部系统梳理遗传代谢性罕见病家庭营养管理的专著，更补齐罕见病患者营养保障的关键环节。
从个体救助到制度完善，上海在罕见病防治领域的探索，表明了以患者需求为导向的治理思路；当特医食品从“买不起、买不到”逐步走向“用得上、不断供”，当社会救助从临时性支持走向更稳定的保障安排，罕见病患者的生存与生活质量才有更可靠的支撑。要让这条路走得更稳，还需要政府、医疗机构、企业与社会力量持续协同，推动供给、支付与救助机制共同完善，让每一位罕见病患者都能获得应有的治疗与尊严。