最近啊,有个好消息传来。阿斯利康宣布中国国家药品监督管理局正式批准硫酸氢司美替尼胶囊,就是商品名科赛优啦,用于治疗1型神经纤维瘤病。这款药物这次在华获批了,给那些3岁及以上、有症状但没法手术的丛状神经纤维瘤患者带来了希望。3月30日那天,阿斯利康正式宣布了这个消息。KOMET这个Ⅲ期临床试验结果挺积极的,证明了这款药物的效果,也给了患者们更多信心。在2026年3月28日,相关研究结果已经在上海整形科技周上公布了呢。 中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授说了,NF1是一种罕见病,很多孩子很早就能诊断出来,一直到成年都要面对这个疾病。丛状神经纤维瘤是这种病最常见的症状之一,有多达50%的患者都会患上这种肿瘤。它可能出现在大脑、脊髓还有周围神经系统里。随着时间推移,肿瘤还会不断生长,可能引起疼痛、变形还有肌肉无力等严重问题。 深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨也表示支持这个新疗法的获批。他说成人NF1-PN患者长期承受着很大的压力和困扰,现在有了这款新药,成年群体也能得到有效治疗了。 这个KOMET试验是全球第一个针对伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者进行的Ⅲ期临床试验。它验证了硫酸氢司美替尼能够有效控制肿瘤进展和改善患者临床症状。“期待这个创新疗法早日帮助更多人。”陈忠平教授说道。 不仅是这次试验结果不错,司美替尼在美国、欧盟还有日本等国家和地区也已经获批用于相同适应症了。“这说明这款药物在安全性和有效性上都得到了广泛认可。”邹杨主任也表示赞同。“我们希望通过产业伙伴、医生还有患者组织的共同努力,让更多人受益。” 严慧芳记者报道。