长期以来，罕见病与部分临床急需药品面临“境外已上市、境内尚未上市”的现实矛盾。
对患者而言，用药需求往往具有紧迫性与连续性，一旦供应不稳，可能影响治疗效果与生活质量；对医疗机构而言，药品来源、流转合规、质量追溯与用药管理均存在较高要求。
如何在依法合规前提下，提高进口药品到院效率、降低断供风险，成为保障患者用药的重要课题。
造成这一难题的原因，既有客观的制度与流程因素，也有跨部门协同的复杂性。
一方面，未在国内上市药品的临床使用涉及申报、专家评估、采购与院内管理等多环节，流程衔接不畅容易形成“等待时间长、临床可及性不足”。
另一方面，进口链条涉及口岸通关、保税监管、物流分拨、医疗机构接收与使用管理，任何节点存在信息割裂或标准不一致，都可能增加不确定性。
同时，罕见病用药需求具有“小批量、多频次、个体差异大”的特点，传统一次性集中进口与配送方式难以兼顾效率与安全。
此次在北京举行的“跨国药企顺义行——临床急需与罕见病药品进口便利化高级别对话活动”，围绕上述痛点展开政策解读与实践交流。
会上，首都机场临空经济区管委会作为罕见病药品保障先行区的推动者之一，协同市级监管部门推动形成“白名单制度、保税备货、分次出区、全程可溯”的北京模式。
该模式的核心在于：通过建立符合条件的药品与主体清单，明确监管边界与责任要求；依托保税备货机制，在综合保税区内实现合规储备，提高响应速度；通过分次出区方式匹配临床用量与使用节奏，降低库存与过期风险；同时以全程可追溯为底线，确保进口、仓储、流通、使用各环节信息闭环，强化质量安全与风险管控。
这一机制的影响，可从患者端、医疗端与产业端三个层面观察。
对患者端而言，通道更加顺畅意味着等待时间有望缩短，用药的连续性与可及性得到加强；对医疗端而言，流程标准化与追溯体系完善，有利于医院在药学服务、用药监测与风险管理方面形成可复制经验；对产业端而言，进口便利化与政策确定性增强，能够向跨国药企与相关服务机构释放稳定预期，吸引更多资源在京布局，推动医药健康产业链协同升级。
与机制落地相配套的，是多部门围绕“监管—医疗—保障—通关—产业”形成的政策合力。
在政策解读环节，相关单位从药品申报、专家评估与药学服务等维度，介绍罕见病及临床急需药品进口政策与实践成果，强调在保障安全有效的前提下，提高协同效率与服务能力；医保、海关、商务等部门及地方政府则结合通关便利化措施、外资企业支持政策和产业扶持政策，集中展示优化市场准入、提升营商环境的进展。
这种“规则更清晰、流程更顺畅、服务更聚合”的治理思路，有助于把制度优势转化为现实可及的公共服务供给。
从区域产业基础看，顺义区已将医药健康产业作为重点发展方向，并依托首都国际机场的航运优势，形成口岸与综保区联动的医药贸易集聚效应。
数据显示，天竺综保区医药贸易额连续三年突破千亿元，占全国近三分之一，天竺口岸已成为国内医药贸易重要枢纽。
口岸能力与产业规模相互支撑，为“保税备货+分次出区”等模式提供了必要的物流与监管基础，也为后续扩大试点范围、优化服务链条创造了条件。
面向下一步工作，关键在于把便利化与规范化统一起来，推动形成长效机制。
一是持续完善白名单与评估机制，提升准入透明度与动态管理能力，确保真正聚焦临床急需与罕见病用药。
二是强化全程可溯的数据支撑与跨部门信息协同，提升风险预警与处置效率，做到“放得开、更管得住”。
三是优化医院端药学服务与患者随访管理，探索更贴合罕见病长期用药特点的供给与管理模式。
四是推动药械创新联动与产业链协同，引导更多研发、注册、供应链与专业服务资源在京集聚，形成从进口保障到创新转化的良性循环。
总体看，“白名单+保税备货”的探索，既是对患者用药需求的直接回应，也体现了以制度创新提升公共服务能力的导向。
随着政策协同进一步深化、流程标准不断细化、监管能力持续提升，该模式有望在保障安全的前提下进一步释放效率红利，为更多地区完善罕见病用药保障提供可借鉴的路径。
罕见病虽然患者数量少，但每一个患者都代表一个家庭的希望。
北京推出的这套创新机制，体现了以人民为中心的发展思想，也展现了在深化改革、扩大开放中不断优化营商环境的决心。
通过政府、医疗、企业的协同联动，我们正在构建一个更加包容、更加高效的医药供应体系，让创新成果更好地造福患者，让产业发展更加蓬勃有力。
这种探索精神值得期待，其示范效应也值得推广。