海外大佬们都在用galnac肝递送平台,针对心血管的药已经到了收获期

AGT、AOC、APP、Alnylam、ApoC、Arrowhead、BD、BigPharma、CNS、Dicerna、GSK、GalNAc、LNP、MNC和Madrigal这几个词都不能少。所以,我们这次聊的是siRNA药物。中邮证券发表了一篇报告,说这种药可以精准地把致病蛋白给沉默掉,挺厉害。不过他们也说,怎么把药物给送进去才是核心技术。海外的大佬们现在都在用GalNAc肝递送平台,针对心血管的药已经到了收获期。咱们国内企业也挺争气的,现在和国际巨头合作得挺多。接下来咱们聊聊具体的观点。siRNA这种药,相比传统小分子或者生物药,好处明显。它可以精准沉默致病蛋白,作用时间还长。现在大家都开始搞这个了。关键技术有修饰和递送这两块,不过递送才是重头戏。大家都在想方设法把药物送到肝脏外面去。目前的路径有LNP、抗体、肽类还有VLP递送,各有各的好和坏。其中AOC发展得稍微快一些。海外的大佬们已经慢慢进入收获期了,不过还得等肝外递送的POC出来。Alnylam弄出来的GalNAc肝内递送效率高、特异性强、效果持久,已经成了标准答案。Arrowhead和Dicerna这些公司针对PCSK9、AGT、Lp(a)、ApoC3这些心血管常见靶点的药物已经到了临床后期或者商业化阶段。但针对肌肉、神经系统和眼部这些肝外器官的药还在早期阶段。Alnylam的C16平台在CNS领域有点潜力,Arrowhead的TRiM平台在脂肪组织也表现不错。未来的竞争核心可能就在新靶点的发现和肝外递送平台上。咱们国内企业在GalNAc递送方面发展得特别好,百花齐放。大家都在争着做双靶和肝外递送,慢慢缩小和国外的差距甚至有些进度领先了。以后可能会引领行业发展方向。 投资建议:A股可以关注恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和还有福元医药这些公司。港股可以关注瑞博生物、石药集团、中国生物制药还有靖因药业(已经申报上市)。 风险提示:1)创新药临床推进速度跟不上预期;2)临床数据不如预期;3)上市后的销售情况不如预期;4)地缘政治风险。