罗纳治疗公司在2025年AHA会议上亮出了RN0361的一期数据,这次会上他们发布了RN0361头一个临床试验的顶级成果。RN0361这药是冲着载脂蛋白C3(ApoC3)去的,给甘油三酯高于80mg/dL的志愿者打一针后,发现把ApoC3和甘油三酯降下来的效果能撑至少六个月。公司说,RN0361能按剂量使劲抑制ApoC3,最高能让它掉93%,甘油三酯也跟着少掉69%。研究还表明,非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇和残余胆固醇也都明显跌了。公司特地说了没碰到严重的药闹事儿;报告的毛病也就是针眼疼、打针部位有点反应,还有用GalNAc-siRNA这类药后ALT、AST短暂升一升。他们觉得数据挺说明问题的,RN0361可能是治严重高甘油三酯血症还有降动脉粥样硬化脂蛋白的首选,对防胰腺炎和心脏病很有意义。因为这是长效针,所以支持往严重病人那边开始二期开发计划。二期让咱们能在真正的病号里好好试试这药的好处,看看对防胰腺炎和护心到底咋样。这次在美国心脏协会大会上露了个脸,把自家RNAi心血管那块的名头打响了,也把投资者和医生们的兴趣勾起来了。