Huseyin Naci是伦敦经济学院的健康政策副教授，他把FDA的癌症药物加速审批制度称作一把双刃剑。美国食品药品监督管理局为了给病人争取时间，同意药厂用实验室数据、基因指标等中期表现就把新药拿上市。英国《英国医学杂志》Medicine版面上的报告证实，这个政策虽然为178,000名医疗保险的受益者把救命药拿在了手里，但代价极其高昂。从2012年算起的这十年里，医保花在这些加速批准药物上的钱比用其他替代疗法要多200亿美元，平均每个额外生命年得花掉263,000美元。 耶鲁大学的约瑟夫·罗斯和哈佛医学院的安妮塔·瓦格纳都是这个研究团队的成员。他们发现，虽然受益人数高达178,000个，但接受了这些药的人里只有45%的人真的因此活得更久了。那些为数不多的带来了生存获益的药物里，有98%是那三种针对黑色素瘤和肺癌的特效药。计算下来，这三种药贡献了76,000个额外生命年中的67%。 罗斯教授提出了自己的担忧：有些治疗方法被批准之后缺乏后续的大样本临床试验来验证效果。从1992年到2020年，这种情况竟然占到了一半以上。至于那些最后没有通过长期测试的药物，实际上可能根本没能延长病人的生命。 这种巨大的成本差让人咋舌。黑色素瘤的新药每多延长一年寿命大概要26,000美元；但有些乳腺癌的药物费用夸张到了450万美元。Huseyin Naci说这个研究表明，FDA确实拯救了不少生命，“但大多数药物带来的好处微不足道，甚至没有。”这引发了一个关键问题：到底怎么在让病人用上新药的速度和有效性得到充分验证之间找到平衡？ 为了解决这个问题，安妮塔·瓦格纳建议FDA应该直白地把这些药物的不确定性告诉医生和患者。这样大家在做决定时心里才能更有底。至于约瑟夫·罗斯的提议则更具体：一旦某种药物通过了中期测试被批准使用，就必须强制跟进测量整体生存率的试验。等到了那一步再采取相应的监管措施，就能保证医保资金真正花在刀刃上。