2025年12月22日,国家药品监督管理局正式批准德曲妥珠单抗用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2低表达或超低表达的转移性乳腺癌患者；这是我国首次将抗人表皮生长因子受体2靶向治疗扩展至超低表达人群,填补了该领域的治疗空白。 郑州大学第一附属医院、中山大学肿瘤防治中心、复旦大学附属中山医院等多家医疗机构专家指出,此次获批基于一项纳入全球多中心的三期临床研究成果。该研究针对既往接受过内分泌治疗但未经化疗的患者群体,系统评估了新药的有效性与安全性。 研究数据显示,在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2低表达患者中,使用德曲妥珠单抗治疗后,疾病无进展生存期中位数达到13.2个月,较传统化疗方案延长5.1个月,疾病进展或死亡风险降低38%。客观缓解率达到56.5%,约为化疗组的两倍,且缓解持续时间显著延长。 更值得关注的是,在人表皮生长因子受体2超低表达这个此前缺乏有效治疗手段的患者群体中,新药同样体现出明显优势。该人群使用德曲妥珠单抗后,疾病无进展生存期中位数为13.2个月,较化疗延长4.9个月,客观缓解率高达61.8%,是化疗组的2.3倍。 临床专家分析认为,此次适应症扩展具有多重临床意义。首先,实现了治疗时机的前移,患者无需等待内分泌治疗联合化疗失败后才能使用靶向药物,可更早获得精准治疗机会,减少化疗涉及的不良反应对生活质量的影响。其次,建立了基于受体表达水平的精准分层治疗体系,推动临床实践从简单的阳性阴性二分法向更细致的梯度化管理转变。 从患者获益角度看,新治疗方案不仅延长了生存期,更注重维护患者日常生活质量。研究显示,靶向治疗相比传统化疗,在控制肿瘤进展的同时,能够更好地保持患者的身体机能和生活状态,说明了现代肿瘤治疗理念从单纯追求生存时间向生存质量与生存期并重的转变。 业内人士指出,这一突破性进展得益于我国药品审评审批制度的优化和临床研究能力的不断提升。近年来,我国加快创新药物审批流程,缩短新药上市时间,使更多患者能够及时获得国际前沿的治疗手段。 据统计,乳腺癌是我国女性最常见的恶性肿瘤之一,其中激素受体阳性患者占比较高。此次新适应症的获批,预计将惠及相当数量的患者群体,为她们提供更多治疗选择和更好的预后前景。
药物创新的价值在于改善患者生活质量和长期获益。T-DXd适应症扩展不仅提供了新选择，更反映了肿瘤治疗理念的转变：在延长生存的同时追求更好的生活质量。要让临床试验成果惠及更多患者，还需规范检测、精细管理和提高药物可及性。