就在上海，复旦大学附属儿科医院的血液科团队搞了件大事，给一个罕见病幼儿做了干细胞移植。这种LIG4综合征是由DNA基因突变引起的，因为DNA修复有问题，患儿经常免疫低下、发育迟缓，还容易得肿瘤。以前全世界都没多少孩子能靠这个手术活下来，医生们也不知道该怎么清髓预处理，毕竟这病太罕见了，数据少得可怜，再加上对化疗和辐射特别敏感，普通的疗法根本行不通。但这一次他们成功了，不但把孩子救回来了，还给他停药了。这说明咱们中国的儿科诊疗实力真的很强。 这次成功离不开复旦大学附属儿科医院十多年的技术积累。他们干了600多例这种手术，成功率超过75%，已经形成了一整套从基因诊断到术后管理的全流程体系。医生们给这个患儿用了非清髓的预处理方案，既能治病又不伤人。虽然这种病难搞是因为基因突变导致DNA连接酶坏了，但他们通过多学科合作找到了办法。 现在基因检测越来越普及，干细胞研究也在深入，罕见病也慢慢变得“可治”了。国家也在大力支持，以后肯定会有更多的药和技术出现。这个案例不仅救了一条命，也给别的孩子和医生指了条明路。以后大家只要能早发现早诊断就能治了。这束光汇聚起来就是推动人类医学进步的力量。