在1976年，一部名为《塑料泡泡中的男孩》的电影让许多美国人初次了解到了ADA-SCID这种罕见遗传疾病。这种病通常使孩子们无法活过两岁，因为SCID患者几乎肯定会遭遇致命感染。而在加州大学洛杉矶分校，唐纳德·科恩博士和英国研究人员共同开创了一种实验性的基因疗法。这种疗法需要从患者身上提取干细胞，在实验室用病毒引入正常基因拷贝，再把这些细胞移植回患者体内。 故事发生在一个名叫埃万杰琳娜·瓦卡罗的女孩身上。她出生时就患上了一种罕见遗传疾病，普通感染对她来说都是致命的打击。妈妈阿莉西亚·帕迪拉-瓦卡罗说：“那天的感觉就像是判了死刑。”埃万杰琳娜没有在泡泡中生活，而是和双胞胎妹妹安娜贝尔一起成长。虽然安娜贝尔并不是完美匹配的供体，但埃万杰琳娜还有另一个选择——接受这种实验性基因治疗。 1976年电影中的情节成为了现实中的希望之光。“我们现在有大约20名患者在等待接受这种疗法，”科恩博士说，“但由于我们没有资金来制造细胞产品和治疗患者，这种疗法目前无法获得。”科恩博士和他的团队把30年的研究成果付诸实践。他第一次见到埃维是在她接受自体干细胞移植两年后。Evie 在三个月大时成为了 Kohn 博士最年轻的病人。 经过治疗，Evie 摆脱了保护泡泡的生活。“我很乐意和别人分享食物，我也这样做过。如果我认识他们，我可以喝他们的水瓶里的水，”Evie 笑着说。她已经打了四年的竞争性网球。“对于SCID患者，他们几乎肯定会感染致命的感染，”加州大学洛杉矶分校布罗德干细胞研究中心的唐纳德·科恩博士表示。 常规治疗是通过骨髓移植来替换有缺陷的免疫系统。“所以，我们从患者身上提取一些干细胞，”科恩博士解释道，“然后在实验室里用病毒引入缺失基因的正常拷贝，最后再把这些细胞移植回患者体内。”如今，已有超过60名儿童成功接受了治疗。 埃维的昵称是埃维，她的故事给人们带来了重生的希望。妈妈帕迪利亚-瓦卡罗说：“科学给了她生命，给了她我们无法给予的生活。”她已经不像以前那样生活在恐惧之中了。“她的身体没有任何抵抗能力。根本没有免疫系统，”帕迪利亚-瓦卡罗回忆起那个艰难的时刻。 13岁时，埃万杰琳娜面临着相当艰难的挑战。“那是她出生时就面临的问题，”妈妈阿莉西亚·帕迪拉-瓦卡罗回忆道，“任何普通感染都有可能致命。”但幸运的是，“泡泡女孩”如今过得很好。“她打网球已经有四年了。”