中新社伦敦11月2日电，欧阳开宇报道，英国政府在11月2日给出消息，要把罕见病治疗的监管框架大大改个样。这次的目的就是让从研发到患者手上的整个过程能走得更快些。这也是英国政府推动生命科学战略的重要环节之一。据英国药品和医疗产品监管局说，现在英国大概有350万罕见病患者，可只有不到5%的罕见病有了获批的治疗办法。病人平均确诊要花5.6年时间，30%患病的孩子还没到5岁就没了。英国药品和医疗产品监管局还说，罕见病给患者家里压了个大包袱，也让英国每年损失约149亿英镑的经济收入，折合人民币1394亿元。 为了这事，英国政府决定给我们搭个新台子，让患者代表、学术界还有企业界的人一起坐下来商量怎么对付这病。此外，英国药品和医疗产品监管局还给我们想了几个新招儿。最让大伙儿眼前一亮的是搞个“早期单一批准”的机制。要是某个药虽然证据还不够硬但看起来很有希望，那它一次性就能拿到临床试验和上市的批文。不过这也得配合着严格盯着它的安全性来办，好把审批的路子大大简化。 英国药品和医疗产品监管局说，这次改革不光能帮忙共享全球的证据，还能让英国变成做全球罕见病治疗创新的领头羊。 尼克·米德是英国基因联盟的首席执行官，他对这个改革表示特别高兴。他说对好多家庭来说，发现得了罕见病就像是拿不到救命稻草。这次改革是打破僵局的关键一步，也能让英国在这方面跟别人比的时候更有底气。