血友病A患者这回可享福了，诺和诺德宣布他们的注射用培妥罗凝血素α在中国大陆正式上市了，而且还进了新版的医保目录。这是咱们国家首款获批的长效重组凝血因子Ⅷ，这下子血友病A长效治疗的空白算是补上了，患者用药也变得更方便了。 血友病其实是一种遗传病，要么缺凝血因子Ⅷ（FⅧ），也就是血友病A，要么缺凝血因子Ⅸ，也就是血友病B。在所有血友病患者里头，血友病A的人差不多占了80%到85%，大家都得打一辈子针来控制病情。要是不及时治，很容易搞出残疾甚至丢掉性命。 现在治疗手段一直在进步，大家都不想总扎针。南方医科大学南方医院的孙竞教授就说了，以前那种标准重组凝血因子（SHL-rFVIII）打得太频繁了，患者很难坚持下来。要是按规律打针来预防出血，血液里最低的时候（谷浓度）还是很难维持在1%以上，容易发生突破性出血，致残率也高得吓人。 好在诺易特®这东西挺聪明的，它把凝血因子Ⅷ的结构改了一下，让它在体内待的时间变长了——原来的制剂半衰期只有12小时左右，它现在能撑到19小时（提升了1.6倍）。这样一来，打针的次数能少掉50%到71%。按照说明书上的剂量吃下去，血液里的最低浓度还能稳定在平均3%左右，关节出血的风险大大降低了。这就很适合那些不爱打针的青少年和经常动来动去的人。 这药其实早在2019年就在美国获批上市了，全球都积累了不少数据。在中国做的那个Pathfinder10试验也显示了好消息：接受预防治疗的患者一年到头都没出过一次血（中位年化出血率ABR是0.00），完全不出血的人高达69.4%，真要是出了血去止血也挺管用（止血成功率94.8%）。 诺易特®适合12岁以上先天性缺FⅧ的血友病A患者，无论是紧急止血、手术前管理还是平时预防都能用。不过有一点要注意，它不适合血管性血友病（vWD）。好消息是医保报销范围跟以前那种标准半衰期的药一样，这下子价格也能降下来不少。