Vasa Therapeutics 拿了 FDA 的批文,VS-041 的临床试验这下有了大动静。这家公司高兴地宣布,美国食品和药物管理局已经把它针对 HFpEF 的新药临床试验 IND 申请给通过了。药是 VS-041,属于一种专门针对基质金属蛋白酶的小分子抑制剂。公司觉得这下能立马在美国动手干了,给 HFpEF 患者还有血清里内源性蛋白水平高的人搞个 1c 期试验。快开始的这个研究要看看 VS-041 在这些病人身上安全不安全、能不能扛得住毒,还有它在靶点上到底粘不粘得住。Vasa 说,拿出来的这些数据以后选剂量的时候肯定能用上。 公司还提到,这药在老鼠模型上试过挺好,心脏纤维化少了,舒张功能好了,还能把人心脏成纤维细胞释放的内源性蛋白给压住。Vasa 透露说,VS-041 是拿欧洲区域发展基金和波兰国家研究与发展中心的钱搞出来的项目。 公司强调,这疗法不光治心衰伴射血分数保留的 HFpEF,别的那些因为纤维化发炎引起的慢性病也能治,比如肥厚型心肌病还有慢性肾病。HFpEF 就是那种心脏舒张功能不好的心力衰竭,毛病慢慢变重,特点是心肌变硬还有炎症在里面捣乱。现在的药大多只能治标不治本。Vasa 觉得 VS-041 可能是第一个有这本事的药,说不定能让那些内源性内皮素高的 HFpEF 患者病情好转。