各位观众朋友们，把视线切到香港上市的和誉-B(02256)这边。智通财经APP消息说，他们的子公司上海和誉生物医药科技有限公司发了个喜报，自家开发的FGFR2/3抑制剂ABSK061给美国食品药品监督管理局(FDA)授予了孤儿药资格认定(ODD)。这次是给这个药用于治疗软骨发育不全(ACH)的，这可是它继获得罕见儿科疾病(RPD)认定后的又一个大台阶。 ODD能把在美国的临床试验、注册申报还有卖货这些事给搞得顺溜不少。FDA给这个药这资格，不光是觉得它能治病，还带来了很多实打实的好处：临床试验能减免税钱，NDA和BLA的注册费也能省下不少，万一获批了还有七年的独家卖货权。 ACH是种挺吓人的遗传病，让人长不高。研究发现，病根多半是因为FGFR3这个基因出了岔子，导致它太活跃了，就把骨头该长的地方给抑制住了。FGFR2/3抑制剂这种药就像专门针对这个问题下的手，给患者提供了更准更有效的路子。 ABSK061是他们自己捣鼓出来的口服小药丸，对FGFR2/3的抑制力很强，药劲还能持续挺久，安全系数也高。吃这种药比打针输液方便多了，特别是小孩子吃起来不费劲，特别适合那些长不高的小家伙们。 目前正有个针对3到12岁小孩的II期临床试验在做评估。这次实验在2025年12月就在国内给第一个孩子喂了药了，大概2026年下半年就能看到初步数据。拿了RPD和ODD这两个名分后，和誉打算趁着势头猛冲一把全球的研发和注册工作。 ABSK061是种吃下去好吸收的新型抑制剂。以前那些泛FGFR抑制剂虽然治好了不少癌症患者，但是因为太能抑制FGFR1这个成分了，副作用大得吓人。ABSK061把这点改了过来，专门盯着FGFR2/3打偏不用去管FGFR1，这样一来治疗的范围就宽了不少，疗效自然也能更上一层楼。