冰消雪融，10岁杜氏肌营养不良（DMD）患儿在长沙终于迎来了生命的曙光。徐媛、甘思仪和赵昕在长沙晚报掌上长沙报道，2月5日这天，来自广东的哼哼在湖南省儿童医院打了针。这一针，把那个曾经遥不可及的“有药可治”的奢望变成了现实。 在国家卫生健康委以及湖南省卫生健康委的统筹支持下，医院通过国家药品监督管理局的“临床急需进口途径”，把维托拉生（Viltepso）引进了临床。维托拉生是针对DMD的精准治疗药物。哼哼5岁时因为腺样体肥大去看病，结果心肌酶异常，后来确诊为DMD。一直靠激素治疗，可效果有限。 DMD这种病非常严重，会让孩子的肌肉慢慢无力，走路都困难，最终还会连累呼吸和心脏功能。很多家庭只能眼睁睁看着孩子病情恶化，却拿不出好办法。不少家长四处打听国外的新药，但因为药没在国内上市，或者进口太难，只能望洋兴叹。 湖南省儿童医院作为湖南省儿童罕见病联盟的盟主单位，还有湖南省药学会罕见病药物专委会的主委单位，一直跟着这类病人看病。他们知道家长们的苦处。医院之前也参与了维托拉生的二期和三期国际临床试验。 湖南省儿童医院副院长吴丽文说：“对于罕见病的孩子来说，时间就是生命。每一天的延缓都能让他们多活一会儿。” 除了海南博鳌乐城先行区之外，湖南省儿童医院是国内第二个让维托拉生常规化治疗的地方。他们给符合条件的孩子制定了个体化方案，还让神经内科、康复科等好几个科室一起配合着治疗。 吴丽文说医院还会继续关注全球的治疗动态，跟国际上的新技术接上轨。在国家政策的帮忙下，把“国际前沿”的药送到病人床边。让更多的家庭都能用上这些好药。