我国每年新增罕见病患者约20万人，其中80%与遗传因素涉及的；传统防治主要集中在出生后的诊疗，导致患者家庭常常陷入"确诊难、用药贵"的困境。长沙市从2018年开始，将防控关口前移至孕前和胚胎阶段，利用基因技术从源头阻断遗传病，这个做法被业界称为"长沙模式"。
遗传性罕见病防控的关键在于"把问题挡在更早的地方"；将服务前移到备孕、孕早期乃至胚胎阶段，既是技术路径的创新，也是公共政策对生命健康的长期承诺。通过完善防控网络、提高服务可及性和增强保障力度，推动罕见病防治从被动应对转向主动预防，才能让优生优育的底线更加牢固，让家庭幸福的基础更加稳定。