上海市抗癌协会近日公布第十一届上海市抗癌科技奖评选结果。华东医院药剂科主任刘晓琰带领团队完成的“基于大数据智能驱动的肿瘤免疫治疗抗恶性肿瘤经济学评价体系及创新药物研发范式的建立与应用”项目，获评二等奖。业内人士认为，该成果将临床药学、真实世界证据与药物经济学深度融合，回应了肿瘤免疫治疗快速发展背景下“如何用得准、用得安全、用得起”的现实关切。 问题：近年来，肿瘤免疫治疗多种恶性肿瘤治疗中显示出潜力，但其临床应用仍面临多重挑战。一是患者个体差异显著，疗效与不良反应存在较大波动；二是对应的药物费用相对较高，患者与支付体系承受压力；三是传统评价多依赖临床试验数据，难以完全覆盖真实诊疗场景中的复杂人群、合并用药与长期结局，进而影响临床决策与支付管理的精细化水平。 原因：免疫治疗机制复杂、适应证不断拓展，使得“疗效—风险—成本”权衡更趋困难。同时，医疗服务体系中不同地区、不同医院的诊疗路径、随访依从性与资源可及性存在差异，导致同一治疗策略的成本效果在不同场景下可能出现变化。如何在真实诊疗流程中持续积累证据、动态校准评价工具，成为推进合理用药和提升资源配置效率的关键。 影响：据介绍，项目团队依托真实世界医疗数据，围绕肿瘤免疫治疗的有效性、安全性与经济性开展多维度评价研究，构建适应不同医疗体系和管理需求的动态经济学评价模型，并通过数据分析筛选潜在获益人群，为优化用药方案提供依据。相关成果一上有助于提升临床治疗的针对性与安全性，减少无效或低效用药带来的风险与浪费；另一方面也为医保部门推进精准支付、为医院开展药事管理精细化决策提供可量化的科学支撑，推动有限医疗资源向更具价值的诊疗环节倾斜。 对策：团队实践中强调“医教研”协同，将药学服务嵌入临床路径，通过循证评价与持续监测形成闭环管理。一是以真实世界证据补充传统研究证据，提升评价结果对临床场景的适配性；二是围绕价格、疗效与人群差异等关键变量开展模型迭代，为不同人群、不同方案提供可比较的成本效果结论；三是将评价结果转化为可执行的用药建议，服务临床科室与药事管理需要。同时，项目还探索以临床未满足需求为牵引的药物研发新思路，从实际诊疗问题中提炼研发方向与验证路径，提升研究成果向临床应用转化的可行性。 前景：业内人士指出，随着国家持续推进医保支付方式改革、强调医疗服务质量与效率并重，真实世界研究和药物经济学评价的重要性将更凸显。未来，若能在数据治理、标准体系、跨机构协作与长期随访等持续完善，将有望形成更具推广性的评价框架，为免疫治疗等高价值创新疗法的规范使用与可持续支付提供更坚实支撑。华东医院上表示，药剂科团队将继续立足临床需求，围绕肿瘤等重点领域深化研究，提升药学服务能力，服务患者获得更安全、有效、可负担的治疗方案。 据介绍，刘晓琰长期从事临床药学与医院药事管理工作，聚焦心血管及肿瘤疾病合理用药，并承担多项科研任务，在相关领域积累了较为系统的实践与研究经验。
肿瘤治疗的进步不仅需要新药研发，更需要科学的临床价值评估和资源管理。以数据为基础、以患者获益为目标、以精细管理为手段的药学研究，正在将用药决策转化为可量化、可验证的价值选择。只有让创新更精准、更可及，才能真正造福患者。